TRÍCH YẾU LUẬN ÁN TIẾN SĨ
Tên luận án: Đánh giá hiệu quả của Nilotinib trên người bệnh bạch cầu mạn dòng tủy giai đoạn mạn đề kháng hoặc không dung nạp với Imatinib
Họ tên NCS: Phù Chí Dũng Khóa học: K35 (2016 – 2020)
Chuyên ngành: Huyết học và Truyền máu Mã số: 62720151
Nội dung trích yếu luận án như sau:
1. Mục đích nghiên cứu:
Mục đích của nghiên cứu nhằm mô tả đặc điểm lâm sàng, sinh học, đánh giá đáp ứng của điều trị nilotinib và thời gian sống còn ở những người bệnh bạch cầu mạn dòng tủy (BCMDT) kháng hay không dung nạp imatinib. Bên cạnh đó, nghiên cứu xác định được những độc tính quan trọng sau điều trị nilotinib.
2. Đối tượng nghiên cứu:
112 người bệnh trên 18 tuổi được chẩn đoán bạch cầu mạn dòng tủy giai đoạn mạn kháng hoặc không dung nạp imatinib tại bệnh viện Truyền Máu Huyết Học Thành phố Hồ Chí Minh từ tháng 1/2015 đến tháng 12/2017 thỏa những tiêu chuẩn như: có chỉ số ECOG < 2, không có đột biến hoặc có đột biến còn nhạy với nilotinib, chức năng cơ quan bình thường, không mang thai hay mắc các bệnh lý nội ngoại khoa nặng khác.
3. Phương pháp nghiên cứu:
Nghiên cứu mô tả hàng loạt ca tiến cứu. Người bệnh được đánh giá lâm sàng và sinh học đầy đủ trước nghiên cứu, bao gồm thăm khám chi tiết, xét nghiệm huyết tủy đồ, di truyền tế bào, đột biến kháng thuốc… Người bệnh sẽ được điều trị theo phác đồ nilotinib 400mg 2 lần/ngày. Quá trình theo dõi sau nilotinib bao gồm huyết đồ mỗi tháng, xét nghiệm lai huỳnh quang tại chỗ (FISH) mỗi 3 tháng và PCR định lượng mỗi 3 tháng sau khi nhiễm sắc thể Philadelphia (NST Ph) âm tính. Từ đó, người bệnh sẽ được đánh giá đáp ứng huyết học, đáp ứng di truyền tế bào và đáp ứng sinh học phân tử. Thời gian sống toàn bộ và thời gian sống không tiến triển bệnh được ước lượng bằng phương pháp Kaplan-Meier. Độc tính huyết học và không phải huyết học được ghi nhận suốt quá trình theo dõi người bệnh.
4. Kết quả:
Tuổi trung vị trong nghiên cứu là 45,5 tuổi. Người bệnh nam chiếm ưu thế với tỷ lệ 66,1%. Phần lớn người bệnh thuộc nguy cơ cao theo phân nhóm Sokal và EUTOS lúc chẩn đoán bệnh ban đầu. Có 83% người bệnh kháng imatinib và 17% người bệnh không dung nạp thuốc. Tỷ lệ người bệnh từng được tăng liều imatinib (600-800mg/ngày) là 36,6%. Trước khi bắt đầu nilotinib, phần lớn người bệnh không có triệu chứng lâm sàng hay bất thường về sinh học. Có 36/112 (32,1%) người bệnh mang đột biến kháng imatinib, trong đó đột biến E355A/G và E453V/K/Q chiếm tỷ lệ cao. Tỷ lệ cộng dồn đạt đáp ứng huyết học hoàn toàn sau 6 tháng là 97,6%. Ngoài ra, sau 24 tháng, tỷ lệ cộng dồn đạt đáp ứng di truyền tế bào hoàn toàn và đáp ứng sinh học phân tử phần lớn lần lượt là 66,7% và 51,9%.
