TRÍCH YẾU LUẬN ÁN TIẾN SĨ
Tên đề tài luận án: “Nghiên cứu dịch tễ lâm sàng huyết học điều trị suy tủy toàn bộ ở trẻ em bằng Antithymocyte Globuline và Cyclosporine A”
Họ tên NCS: Nguyễn Thị Hương Mai
Chuyên ngành: Nhi khoa Mã số: 62720135
1. Mục tiêu nghiên cứu
1.1. Nghiên cứu một số đặc điểm dịch tễ lâm sàng, huyết học của suy tủy xương toàn bộ ở trẻ em điều trị tại Bệnh viện Nhi Trung ương.
1.2. Đánh giá kết quả điều trị bệnh suy tủy xương chưa rõ nguyên nhân bằng phác đồ thuốc ức chế miễn dịch Antithymocyte globuline kết hợp với Cyclosporine A trong 10 năm (2008-2018).
2. Đối tượng và phương pháp nghiên cứu
– Đối tượng nghiên cứu cho mục tiêu 1 gồm 194 bệnh nhi dưới 18 tuổi được chẩn đoán suy tủy xương (STX) toàn bộ tại khoa Huyết học lâm sàng Bệnh viện Nhi Trung Ương từ 1/2008 đến 8/2018. Nghiên cứu mô tả cắt ngang một số đặc điểm dịch tễ lâm sàng, huyết học của các ca bệnh.
– Đối tượng nghiên cứu cho mục tiêu 2 là 37 bệnh nhi trong số những bệnh nhi được chẩn đoán STX chưa rõ nguyên nhân (STXCRNN) từ mục tiêu 1. Nghiên cứu mô tả cắt ngang có so sánh trước sau để đánh giá kết quả điều trị bệnh.
3. Kết quả chính và kết luận
3.1. Đặc điểm dịch tễ lâm sàng, huyết học của bệnh nhi suy tủy xương
Nghiên cứu 194 bệnh nhi STX từ tháng 1/2008 đến tháng 8/2018 tại Bệnh viện Nhi Trung ương, chúng tôi nhận thấy một số đặc điểm dịch tễ lâm sàng, huyết học của nhóm bệnh nhi nghiên cứu như sau:
– Có hai nhóm nguyên nhân gây STX: di truyền (16%) và mắc phải (chiếm đa số 84%). Nguyên nhân mắc phải có thể tìm được nguyên nhân thứ phát hay chủ yếu là không tìm được nguyên nhân gọi là STXCRNN (65,6%)
– Tuổi trung vị của STX là 53,5 tháng. STX di truyền có tuổi biểu hiện bệnh sớm hơn STX mắc phải. Phân bố giới nam nhiều hơn nữ (nam/nữ: 1,65)
– Bệnh nhi STX chủ yếu là dân tộc Kinh
– Biểu hiện lâm sàng: thiếu máu (100%), nhiễm trùng (83,5%), sốt (80,9%), xuất huyết (80,4%). STX di truyền thường có kèm dị tật/bất thường hình thể và/hoặc có tiền sử gia đình. STX thứ phát thường có biểu hiện của căn nguyên gây suy tủy như nhiễm trùng nặng, hội chứng thực bào máu, viêm gan….
– Tỉ lệ tử vong chung là 33%, do nhiễm trùng và xuất huyết nặng. STX di truyền có tỉ lệ tử vong cao hơn và tuổi tử vong sớm hơn so với STX mắc phải.
